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作用機序
作用機序1）
エムパベリは、補体C3タンパク質及びその活性化フラグメントC3bに高親和性で結合することにより、C3の開裂と補体活性化の下流エフェクターの生成を調節します。PNHでは、血管外溶血はC3bオプソニン化により促進されますが、血管内溶血は下流の膜侵襲複合体（MAC）により介在されます。エムパベリは、補体カスケード上流でC3b及びMAC形成の両方に作用することにより補体カスケードを幅広く阻害し、その結果、血管外溶血及び血管内溶血を引き起こす機序を制御します1）。エムパベリのこれらの機序はPNH患者において、補体を介した溶血作用を持続的に減少させると考えられます。
Risitano AM, et al.：Front Immunol 10：1157, 2019（PMID：31258525）より作成
1）Mastellos DC, et al.：Semin Hematol 55：167, 2018（PMID：30032754）
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